Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. prof. Kornela Gibińskiego ŚUM w Katowicach rozpoczęło realizację programu lekowego NFZ dla Pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA). Jest to ciężka postać dystrofii siatkówki, ujawniająca się już w pierwszych miesiącach życia i stopniowo prowadząca do całkowitej utraty wzroku.
Innowacyjne leczenie polega na podaniu pod siatkówkę preparatu zawierającego prawidłową kopię genu RPE65. Umożliwia to przywrócenie funkcji komórek siatkówki oraz zatrzymanie postępu choroby.
To pierwsza w Europie terapia genowa stosowana w chorobach oczu – w pełni refundowana i dostępna dla Pacjentów w wieku od 4 do 35 lat, spełniających określone kryteria programu.
Do programu lekowego przystąpiło kilka ośrodków w całym kraju. Jako pierwsze kwalifikację pacjentów rozpoczęło Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. prof. Kornela Gibińskiego ŚUM w Katowicach
Media o wydarzeniu: